中新网10月9日电 国家食品药品监督管理总局副局长吴浈今日指出,新公布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械的创新的意见》,对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。在境外已经上市的一些罕见病用药,对于临床特别急需的,可以接受境外的数据直接批准上市,保障罕见病患者有药可用。
资料图:由于患有罕见的粘多糖病症,今年17岁的张慧敏身高只有80多厘米。她连简单的翻身都没法完成,只能轻微转动着脖子环顾四周。图片来源:CFP视觉中国
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